阿爾茨海默病新藥將投產(chǎn) 結(jié)束該領(lǐng)域全球17年無(wú)新藥上市歷史

央廣網(wǎng)北京11月3日消息（記者李欣 吳善陽(yáng) 李琳）據(jù)中央廣播電視總臺(tái)中國(guó)之聲《新聞晚高峰》報(bào)道，昨天（2日），治療阿爾茨海默病的新藥——“九期一”，藥品名為甘露特鈉膠囊，通過(guò)了國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的審批，獲得上市許可。

對(duì)于廣大的阿爾茨海默病患者和臨床醫(yī)生來(lái)說(shuō)，這是一個(gè)巨大的驚喜，因?yàn)槲覈?guó)阿爾茨海默病患者約1000萬(wàn)人，是世界上患者人數(shù)最多的國(guó)家。但全球用于臨床治療的藥物只有5款，臨床獲益并不明顯。

而“九期一”，作為中國(guó)原創(chuàng)，并且是國(guó)際首個(gè)靶向腦-腸軸的阿爾茨海默病治療新藥，將為廣大阿爾茨海默病患者提供新的治療方案，也填補(bǔ)了這一領(lǐng)域17年無(wú)新藥上市的空白。

為什么針對(duì)阿爾茨海默病的藥物研發(fā)如此困難？“九期一”的上市將給患者帶來(lái)哪些福音？

阿爾茲海默癥，是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)變性病，主要表現(xiàn)為認(rèn)知功能和行為障礙及精神異常等癥狀，是繼心腦血管疾病和惡性腫瘤之后，老年人致殘、致死的第三大疾病。

目前我國(guó)的阿爾茨海默病患者約1000萬(wàn)人，是世界上患者人數(shù)最多的國(guó)家。隨著人口老齡化加速，預(yù)計(jì)到2050年我國(guó)患者將達(dá)4000萬(wàn)人。

“九期一”藥物主要發(fā)明人、中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所研究員耿美玉介紹，為期36周的3期臨床研究結(jié)果表明，“九期一”可明顯改善輕、中度阿爾茨海默病患者認(rèn)知功能障礙。她說(shuō)：“主要療效指標(biāo)非常顯著，在第四周的時(shí)候就會(huì)快速起效，持續(xù)穩(wěn)健地改善。這個(gè)藥還有一個(gè)很大的特點(diǎn)，相對(duì)來(lái)講對(duì)中度偏重的患者效果更好。另外，這個(gè)藥物非常安全。”

數(shù)據(jù)顯示，自阿爾茨海默病發(fā)現(xiàn)100多年來(lái)，目前全球用于臨床治療的藥物只有5款，但臨床獲益并不明顯。全球各大制藥公司在過(guò)去的20多年里，也相繼投入數(shù)千億美元研發(fā)新的治療藥物，但320多個(gè)進(jìn)入臨床研究的藥物已宣告失敗。耿美玉介紹，新藥研發(fā)如此之難，就在于阿爾茲海默癥的發(fā)病機(jī)制尚不明確。

“其實(shí)發(fā)病病程非常漫長(zhǎng)，出現(xiàn)癥狀前的20年，老年癡呆就已經(jīng)開(kāi)始發(fā)生；另外，發(fā)病機(jī)制非常復(fù)雜，其實(shí)它是一個(gè)跟衰老密切相關(guān)的慢性復(fù)雜疾病，比如三高，包括不健康的生活飲食、抑郁，包括神經(jīng)損傷、血管損傷等都參與老年癡呆的發(fā)生發(fā)展，不僅是大腦自身的一種疾病，它可能還是整個(gè)機(jī)體多器官的交互作用。要真正達(dá)到突破治療，它必須是多環(huán)節(jié)整體管理治療的策略。”耿美玉說(shuō)。

自藥物研發(fā)以來(lái)，共有1199例受試者參加了“九期一”的1、2、3期臨床試驗(yàn)研究。其中3期臨床試驗(yàn)由上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬精神衛(wèi)生中心和北京協(xié)和醫(yī)院牽頭組織的全國(guó)34家三級(jí)甲等醫(yī)院開(kāi)展，共完成了818例受試者的服藥觀察。11月2日晚，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)了“九期一”的上市申請(qǐng)，這讓臨床醫(yī)學(xué)專(zhuān)家看到了希望。中科院院士陳凱先表示：“耿美玉教授從腦-腸軸的這樣一個(gè)關(guān)系、全身的環(huán)境對(duì)腦部疾病產(chǎn)生的影響這些方面的探索，為我們?cè)谒幬镅芯康乃悸贩矫嫣峁┝烁觿?chuàng)新的價(jià)值。我們今天遇到的最主要的健康問(wèn)題，包括神經(jīng)退行性疾病、心腦血管疾病、腫瘤、代謝性疾病等可能都有這方面的問(wèn)題，因此對(duì)于我們今后的研究會(huì)有廣泛的啟發(fā)價(jià)值。”

藥物獲批后，上海綠谷制藥有限公司董事長(zhǎng)呂松濤表示，公司已做好生產(chǎn)、銷(xiāo)售的各項(xiàng)準(zhǔn)備，藥品年內(nèi)將投放市場(chǎng)。“11月7日我們準(zhǔn)備投產(chǎn)第一批，12月29日之前，我們會(huì)把所有的藥物鋪到全國(guó)所有渠道中。”

但阿爾茲海默癥屬于慢性退行性疾病，病程時(shí)間長(zhǎng)、治愈難度大，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心要求藥物上市后要繼續(xù)進(jìn)行長(zhǎng)期安全性、有效性研究。耿美玉表示，下一步將繼續(xù)后續(xù)的臨床數(shù)據(jù)研究。“新藥上市之后的第一件事情是臨床再評(píng)價(jià)，第二，我們要做真實(shí)世界研究，關(guān)注每個(gè)患者身上其他的一些慢性疾病。”